【重大突破】基因魔剪！外媒：中國首用基因編輯干細胞抗艾！

9月12日，中國北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫院第五醫學中心陳虎研究組及首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組合作在《新英格蘭醫學雜志》上發表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細胞在患有艾滋病合并急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》的研究論文，建立了基于CRISPR在人成體造血干細胞上進行CCR5基因編輯的技術體系，利用基因編輯手段在人體造血干細胞中失活CCR5基因，并將編輯后的干細胞移植到HIV（艾滋病病毒）感染合并急性淋巴細胞白血病患者體內產生效果，這在世界上尚屬首次。而由超低溫冰箱和液氮罐產品構成的生物樣本庫對于基因編輯技術發揮了重要作用！

干細胞療法想必諸多行業人士都已經很熟悉了，在干細胞療法飛速發展時，又有一種新型技術因能表現出強大的治療潛力而進入大家的視野，那就是基因編輯技術！

基因編輯技術是一種能對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、摻入的一種技術；科學家們對人體基因進行有效編輯有望治療一系列人類疾病！

然而如何在造血干細胞中進行高效基因編輯一直是該領域實現臨床應用的關鍵瓶頸。為了實現該技術在臨床上的應用，鄧宏魁研究組也是進行了一系列的優化。而本次基于CRISPR的成體造血干細胞基因編輯技術能夠在患者體內實現長期穩定的基因編輯效果，便是研究員們優化基因編輯獲得的成功。

基因編輯的造血干細胞移植流程圖

除了前文中介紹的首用基因編輯干細胞抗艾成功案例外，近年來，科學家們在干細胞基因編輯領域取得了大量的研究進展，而與此同時，在國家政策的大力支持下，我國干細胞產業發展迅猛，如今已經形成了全產業鏈模式。

拜澳泰克生物醫學科技（沈陽）有限公司

拜澳泰克主要從事以動物及細胞的基因工程改造和細胞再生醫學領域研發與轉化應用產業。目前項目重點在細胞再生醫學及基于基因編輯的二代間充質干細胞領域進行關鍵核心技術的研究與轉化應用。

2018年，中科美菱與拜澳泰克生物醫學科技（沈陽）有限公司（簡稱“拜澳泰克”）確定了戰略合作關系。拜澳泰克樣本庫內，在工作人員的引導下，我們參觀了拜澳泰克的生物樣本庫、綜合細胞庫。在這個譽為東北地區大規模能夠提供一站式細胞再生醫學服務的生物醫學科研轉化中心內，我們看到了數十臺二代超低溫冰箱以及液氮罐產品正在穩定運行。

工作人員表示，拜澳泰克，是由德國歸國華人科學家團隊歸國投資的高科技企業，先后在沈陽、江西都建立了實驗室，實驗室內所使用的低溫儲存類產品均為中科美菱生產。作為海外歸國的科學家團隊，他在偶然的一次機會中接觸到中科美菱二代超低溫冰箱，便被它精致的外觀吸引，更獲知它穩定的運行狀態，可以確保樣本安全儲存，便確定了與中科美菱展開深入合作的想法。當然，在長達數月的使用中，中科美菱超低溫產品的穩定運行，更讓他堅信了自己當初正確的選擇！

相信未來，我國科研人員們一定能在優勢重點領域取得科學理論和核心技術的原創性突破，并推動干細胞研究成果向臨床應用的轉化。而中科美菱也必將研發出更多安全、穩定、高效的低溫儲存產品，為我國干細胞及轉化醫學技術水平的跨越式發展保駕護航！